Modification génétique d'embryons : la technique progresse, le besoin médical reste rare

La modification génétique d'embryons humains franchit une étape technique, sans pour autant ouvrir la voie à des enfants génétiquement modifiés. Selon un article de The Conversation France publié le 25 octobre 2026, l'« édition de base » remplace une lettre de l'ADN par une autre sans nécessairement couper les deux brins de la molécule. Deux études récentes, menées sur des embryons humains surnuméraires, en montrent l'intérêt pour la recherche.

Modifier l'ADN d'un embryon humain : ce que permet l'édition de base

L'édition de base remplace directement une « lettre » du génome, là où CRISPR-Cas9 coupait l'ADN à un endroit précis. Évitant la cassure des deux brins, elle permettrait de réduire certains dommages chromosomiques observés lors des premières expériences sur des embryons humains.

Les deux travaux n'ont pas le même but. Le premier a mesuré l'efficacité et les risques de la technique elle-même, avec des résultats indiquant qu'elle a évité les dommages constatés avec les méthodes classiques. Le second s'en sert comme outil de recherche fondamentale sur le gène NANOG, dans des embryons de souris et des embryons humains.

Dans Nature, l'équipe de Kathy Niakan décrit cette seconde étude. Elle a ciblé NANOG par édition de base (ABE8e) dans des embryons humains, sans génotoxicité déclenchée et avec peu d'éditions hors cible. La perte de NANOG perturbe la formation de l'épiblast, qui donne l'embryon proprement dit. Les cellules adoptent alors un programme transcriptionnel d'endoderme primitif (futur sac vitellin) ou de trophectoderme (futur placenta). Selon les auteurs, la compensation observée diffère de celle de la souris, ce qui souligne l'importance d'étudier directement l'embryon humain.

Pourquoi l'absence de dégâts visibles ne prouve pas que la technique est sûre

Une absence d'anomalie détectable pendant quelques jours de développement ne vaut pas certificat de sécurité, rappelle The Conversation. Les deux expériences n'ont duré que ces premiers jours.

Plusieurs risques demeurent :

• des effets « hors cible », c'est-à-dire des modifications non désirées ailleurs dans le génome, difficiles à évaluer car l'efficacité varie selon le gène, l'outil et le mode d'introduction dans la cellule ;
• le « mosaïcisme », quand la modification n'est pas présente dans toutes les cellules de l'embryon ;
• des effets sur d'autres gènes ou sur un organe, parfois visibles seulement des années après la naissance.

On connaît très bien la séquence de l'ADN, mais on comprend encore imparfaitement comment le génome produit un organisme, notamment le rôle des régions non codantes, de l'épigénétique et des interactions avec l'environnement. En l'état, ces risques ne peuvent pas être évalués complètement avant une naissance, et il faudrait suivre l'enfant toute sa vie, voire ses descendants.

Quel besoin médical justifierait de modifier un embryon ?

Très peu de situations le justifieraient, car le diagnostic préimplantatoire permet déjà d'écarter les embryons porteurs d'une mutation familiale dans de nombreuses maladies d'un seul gène. Les recommandations internationales qui envisagent un recours futur à l'édition héréditaire le limitent à une maladie monogénique grave, à une mutation clairement identifiée, sans autre solution raisonnable et avec une sécurité très élevée.

Les auteurs citent le cas improbable d'un couple dont chaque membre serait atteint d'une maladie autosomique récessive grave : tous leurs embryons seraient atteints. Un cas plus réaliste serait celui où, après plusieurs tentatives, le diagnostic ne trouve aucun embryon non atteint. Pour eux, l'édition embryonnaire ressemble souvent à une technologie en quête d'application plus qu'à la réponse à un besoin médical établi.

À qui profite la sélection embryonnaire, et qui paierait ?

The Conversation ne chiffre aucun gain, mais décrit une offre commerciale qui existe déjà. Selon The Conversation, la société californienne Orchid Health propose un dépistage génétique complet de l'embryon, et Nucleus Genomics de l'« optimisation génétique ». D'autres mettent en avant des scores polygéniques censés estimer le risque de maladies fréquentes, alors que ces scores ne prédisent pas le destin d'une personne.

Les auteurs évoquent le risque d'un « eugénisme de marché », sans contrainte d'État : l'addition de choix individuels, orientés par des offres commerciales et la concurrence entre cliniques ou entre pays. Ces technologies seraient d'abord accessibles à ceux qui peuvent les payer, et les inégalités économiques pourraient se doubler d'inégalités biologiques supposées ou revendiquées.

Que dit la loi, et quels leviers existent ?

En France, l'utilisation reproductive d'embryons modifiés est interdite. Elle est aussi contraire à l'esprit de la convention d'Oviedo du Conseil de l'Europe, qui exclut les interventions visant à modifier le génome de la descendance.

Les auteurs jugent ces interdictions nationales insuffisantes, la recherche, les investissements privés et les services de procréation étant transnationaux. Ils plaident pour une gouvernance internationale afin d'éviter le tourisme médical ou l'installation d'entreprises dans les pays les moins exigeants. Après l'affaire He Jiankui, l'OMS a créé un comité d'experts qui a publié ses recommandations en 2021, dont un registre international des essais cliniques d'édition du génome, aujourd'hui en ligne.

He Jiankui avait modifié en 2018 des embryons pour tenter de les rendre résistants au VIH, ce qui a mené à la naissance de Lulu, Nana puis Amy. Condamné à trois ans de prison ferme et à 380 000 euros d'amende, il a annoncé fin 2025 poursuivre ses expérimentations.

Les auteurs défendent une recherche sur l'embryon légitime si elle est autorisée par la loi, évaluée par des instances indépendantes, fondée sur un consentement éclairé et séparée de toute finalité reproductive. Ils demandent aussi aux organismes publics de définir des règles pour leurs collaborations avec des entreprises de sélection embryonnaire.